Nói đến việc sản xuất thuốc hiện nay thì cần phải có thời gian thử nghiệm trước khi đưa ra thị trường sử dụng rộng rãi. Vậy, theo như quy định của pháp luật hiện hành thì thử nghiệm lâm sàng được định nghĩa ở đây là gì?
Mục lục bài viết
1. Thử nghiệm lâm sàng là gì?
1.1. Khái niệm thử nghiệm lâm sàng:
Thử nghiệm lâm sàng được hiểu một cách đơn giản nhất ở đây chính là việc mà các nhà khoa học, đội ngũ y bác sỹ sau khi nghiên cứu ra một loại thuốc nào đó trước khi sử dụng rộng rãi thì sẽ thực hiện hoạt động thí nghiệm sử dụng người tình nguyện, xem xét những cách mới để ngăn ngừa, phát hiện hoặc điều trị bệnh bằng thuốc hoặc thủ thuật phẫu thuật mới.
Bên cạnh đó thì thử nghiệm lâm sàng được thực hiện với mục tiêu đó chính là xác định liệu một phương pháp điều trị mới có an toàn và liệu có hiệu quả hay không. Tùy thuộc vào loại sản phẩm và giai đoạn phát triển, ban đầu các nhà điều tra đăng ký tình nguyện viên hoặc bệnh nhân vào các nghiên cứu thí điểm nhỏ, và sau đó tiến hành các nghiên cứu so sánh quy mô lớn hơn. Các thử nghiệm lâm sàng có thể khác nhau về quy mô và chi phí, và chúng có thể liên quan đến một trung tâm nghiên cứu hoặc nhiều trung tâm, ở một quốc gia hoặc nhiều quốc gia. Thiết kế nghiên cứu lâm sàng nhằm đảm bảo tính hợp lệ về mặt khoa học và khả năng tái tạo của các kết quả. Nghiên cứu lâm sàng được tiến hành theo các đề cương cụ thể, được lên kế hoạch kỹ lưỡng để bảo vệ sức khỏe của người tham gia và trả lời các câu hỏi nghiên cứu cụ thể. Đề cương thường mô tả chi tiết như sau:
– Những người đủ điều kiện tham gia thử nghiệm
– Độ dài nghiên cứu và những thông tin sẽ được thu thập
– Mục tiêu, thiết kế, cách tiếp cận, xem xét về mặt thống kê và tổ chức thử nghiệm
1.2. Các giai đoạn thử nghiệm:
Thử nghiệm lâm sàng là các thí nghiệm hoặc quan sát được thực hiện trong nghiên cứu lâm sàng. Các nghiên cứu về y sinh học hoặc nghiên cứu hành vi tiềm năng như vậy trên người tham gia được thiết kế để trả lời các câu hỏi cụ thể về các can thiệp y sinh hoặc hành vi, bao gồm các phương pháp điều trị mới (chẳng hạn như vắc xin mới, thuốc, lựa chọn chế độ ăn uống, bổ sung chế độ ăn uống và thiết bị y tế) và các biện pháp can thiệp đã biết cần được nghiên cứu thêm và so sánh. Các thử nghiệm lâm sàng tạo ra dữ liệu về liều lượng, độ an toàn và hiệu quả.
Chúng chỉ được tiến hành sau khi đã nhận được sự chấp thuận của cơ quan y tế / ủy ban đạo đức ở quốc gia nơi tìm kiếm sự chấp thuận của liệu pháp. Các cơ quan chức năng này có trách nhiệm xem xét tỷ lệ rủi ro / lợi ích của thử nghiệm – sự chấp thuận của họ không có nghĩa là liệu pháp ‘an toàn’ hoặc hiệu quả, chỉ có nghĩa là thử nghiệm có thể được tiến hành. Nếu FDA phê duyệt, các nhà nghiên cứu sẽ tiếp tục vào Giai Đoạn 4 để đánh giá liên tục về sự an toàn và hiệu quả.
Giai Đoạn I: Các nhà nghiên cứu lần đầu tiên thử nghiệm một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm ở một nhóm nhỏ (20 – 80 người). Mục đích là đánh giá sự an toàn và xác định các tác dụng phụ. Không dự kiến có hiệu quả nào.
Giai Đoạn II: Thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng ở một nhóm lớn hơn (100 – 300 người) để xác định hiệu quả và để đánh giá thêm về độ an toàn.
Giai Đoạn III: Thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng ở nhiều nhóm lớn (1.000 – 3.000 người) để xác nhận và điều chỉnh hiệu quả, theo dõi tác dụng phụ, so sánh với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hoặc tương đương và thu thập thông tin sẽ cho phép thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng an toàn.
Giai Đoạn IV: Sau khi một loại thuốc được FDA phê duyệt và cung cấp cho công chúng, các nhà nghiên cứu theo dõi độ an toàn, rủi ro, lợi ích và cách sử dụng tối ưu của thuốc.
2. Khi nào một loại thuốc được bán trên thị trường:
Khi nào để một loại thuốc mới sản xuất co thể bán ra thị trường thì hiểu môm na rằng để một loại thuốc được bán ra thị trường thì loại thuốc đó thì phải đảm bảo được tính an toàn và hiệu quả thông qua các bước kiểm duyệt và thử nghiệm thì mới được đưa ra thị trường và sử dụng rộng rãi theo như quy định của pháp luật hiện hành. Bởi vì thuốc được biết đến là một trong những loại có thể ảnh hưởng trực tiếp đến sức khỏe và thậm chí là tính mạng của con người. Cho nên để nhằm tránh việc những hãng thuốc lợi dụng, đưa những thuốc không đủ an toàn, thiếu hiệu quả hay thậm chí vi phạm những chuẩn mực đạo đức để thu về nguồn lợi nhuận khổng lồ trong việc sản xuất thuốc nên tất cả các nghiên cứu khi bắt đầu tiến hành phải nộp đơn xin nghiên cứu lên FDA ( Food and Drug Administration) và FDA sẽ thành lập một Hội đồng đạo đức IRB (Institutional Review Boards) và IEC (Independent Ethical Committee) nhằm bảo vệ quyền lợi và sức khoẻ của những người tham gia nghiên cứu. Hội đồng này độc lập với tất cả các cơ quan, không chịu sự chi phối từ bất cứ đâu.
Đồng thời thì sau khi xác định được mục tiêu, phải đánh giá và chứng minh được rằng mục tiêu định can thiệp có liên quan đến cơ chế sinh bệnh hay phát triển của bệnh và dùng cái gì để có thể tác động lên trên mục tiêu, trên chuỗi quá trình đó. Tiếp theo là giai đoạn tìm kiếm thuốc tác động lên mục tiêu đó. Lúc này, có hàng ngàn hoạt chất được gọi là ứng viên thuốc (Drug candidates), qua quá trình chỉnh sửa, loại bớt để hình thành các cấu trúc thuốc, bắt đầu cho thử nghiệm tiền lâm sàng (Preclinical).
Thử nghiệm tiền lâm sàng và hoạt động nghiên cứu lâm sàng theo như quy định của pháp luật hiện hành. Tuy nhiên trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng thì tác giả đã nêu ra ở mục 1 thì trong nội dung mục 2 này tác giả chỉ đưa ra và phân tích các quy định về giai đoạn nghiên cứu lâm sàng để một loại thuốc được đưa ra bán trên thị trường theo như quy định của pháp luật hiện hành như sau:
Giai đoạn này rất quan trọng và để thành công một thuốc mới cũng khá lâu, thường mất từ 5-7 năm. Việc đầu tiên, các hãng dược phải nộp đơn xin nghiên cứu thuốc mới cho FDA và FDA sẽ thành lập IRB và IEC như đã nói ở trên. Quá trình nghiên cứu này có 4 phase và 3 phase đầu quan trọng nhất
– Phase I: Thử nghiệm đầu tiên trên người với 1 nhóm nhỏ người tình nguyện khỏe mạnh. Nghiên cứu này thường được tiến hành với 20 – 100 người tình nguyện khỏe mạnh. Những thử nghiệm này được thiết kế ra nhằm giúp cho các nhà nghiên cứu xác định được khoảng liều an toàn và quyết định liệu nó có nên được tiếp tục phát triển nữa không.
– Phase II: Thử nghiệm trên một nhóm nhỏ bệnh nhân. Các nhà nghiên cứu cũng phải phân tích được mức liều tối ưu và lịch trình liều dùng của thuốc. Nếu thuốc vẫn đưa ra được các kết quả tốt, có nhiều hi vọng thì họ sẽ chuẩn bị tiếp tục tiến hành thử nghiệm lớn hơn – thử nghiệm phase III
– Phase III: Thử nghiệm trên một nhóm lớn bệnh nhân để chứng minh về tác dụng và độ an toàn. Trong đó, theo như quy định của pháp luật thì đối với giai đoạn này thì việc thử nghiệm phase III được thực hiện trên một số lượng lớn người bệnh khoảng vài ngàn người, cá biệt có nghiên cứu tới vài chục ngàn người để đưa ra được các dữ liệu thống kê có ý nghĩa về độ an toàn, tác dụng và mối quan hệ giữa lợi ích – nguy cơ của thuốc. Đồng thời thì FDA sẽ xem xét vô cùng nghiêm ngặt về mặt chuyên môn cũng như đưa ra những cân nhắc giữa những lợi ích mà thuốc đem lại đối với những người sử dụng thuốc có đủ để đưa thuốc ra thị trường với số lượng lớn mà không làm ảnh hưởng đến sức khỏe của các chủ thể sử dụng hay không. Xem xét hiệu quả của thuốc rồi trả lời chấp thuận hay không đối với những loại thuốc đang trong giai đoạn thủ nghiệm này.
– Phase IV: Sau khi thuốc tung ra thị trường
Sau khi sản xuất hàng loạt và tung ra thị trường điều trị trên số lượng lớn bệnh nhân, FDA tiếp tục yêu cầu các hãng dược phải theo dõi, gửi báo cáo định kỳ và cảnh giác dược. Nếu xảy ra các trường hợp phản ứng phụ nghiêm trọng, thuốc đó hoàn toàn có thể bị rút giấy phép bất kỳ lúc nào.
